پروتئین کریسپر اصلاح شده جدید برای ژن درمانی 

محققان یک پروتئین اصلاح شده کریسپری به نام ENEBCAS12A ، که به اندازه کافی کوچک است برای قرار دادن ویروس غیر بیماری زا برای ژن درمانی ایجاد کرده اند. این پروتئین ، حاصل از کلاس باکتری های ارسیپلوتریچیا ، فعالیت ویرایش ژن کارآمد را نشان می دهد. با اصلاح توالی اسید آمینه پروتئین ، دانشمندان عملکرد ویرایش ژن خود را بهبود بخشیدند. این تیم آن را در سلولهای پستانداران آزمایش کرد و نتایج مشابه سایر پروتئین های CAS12A با دقت بالا را بدست آورد. آنها همچنین نشان دادند که ENEBCAS12A می تواند در ویروس مرتبط با آدنو (AAV) بسته بندی شود و برای درمان کلسترول بالا در موش ها استفاده شود. یک ماه پس از درمان ، سطح کلسترول در موشهای تحت درمان به طور قابل توجهی کاهش یافت. این پیشرفت درهای ب استفاده از AAV برای ارائه پروتئین های CAS12A باز می کند. برای ارزیابی استفاده از آن برای بیماریهای انسانی ، تحقیقات بیشتری لازم است. این یافته ها چشم انداز امیدوار کننده ای را برای برنامه های بالینی و پیشرفت ابزار آینده ارائه می دهد.

منبع:

Engineering of a compact, high-fidelity EbCas12a variant that can be packaged with its crRNA intoan all-in-one AAV vector delivery system