نانوذرات لیپید، معروف به تیو-لیپیدها، یک پیشرفت چشمگیر در زمینه درمان بیماریهای ژنتیکی هستند. این ذرات کوچک و پیشرفته، توسط تیمی از دانشمندان به رهبری دانشگاه ایالتی اورگان و دانشگاه بهداشت و علوم اورگان ایجاد شدهاند. تیو-لیپیدها قابلیت رسیدن به ریهها و چشمها را دارند و به عنوان وسیلهای برای تحویل درمانهای ژنتیکی به بافتهای آسیبدیده عمل میکنند. این قابلیت، امیدهایی را برای درمان شرایط ارثی مانند فیبروز کیستیک و از دست دادن بینایی ژنتیکی به وجود آورده است.
در مقایسه با نانوذرات لیپید سنتی، تیو-لیپیدها از تجمع در کبد خودداری میکنند و به جای آن، ریهها و شبکیهها را هدف قرار میدهند. این ویژگی، آنها را به ابزاری مناسب برای تحویل روشهای ژنتیکی مانند mRNA و CRISPR-CAS9 به این بافتها تبدیل میکند. این تکنولوژی جدید، که در مدلهای حیوانی آزمایش شده است، نشان داده است که میتواند به درمان بیماریهای ژنتیکی مانند نابینایی ژنتیکی و فیبروز کیستیک کمک کند.
این تحقیق با کمک مالی 3.2 میلیون دلاری تأمین شده است و هدف آن غلبه بر محدودیتهای روشهای تحویل ژن ویروسی است. با این حال، برای ارزیابی تأثیرات بلندمدت این تکنولوژی، به ویژه در مورد سلامت شبکیه، نیاز به مطالعات بیشتری است. این مطالعات باید بر روی ایمنی و اثربخشی طولانیمدت تیو-لیپیدها تمرکز داشته باشند تا اطمینان حاصل شود که این ذرات بدون ایجاد عوارض جانبی جدی، میتوانند به عنوان یک روش درمانی موثر و ایمن مورد استفاده قرار گیرند.
این پیشرفت علمی، که در مجله Proceedings of the National Academy of Sciences در سال 2024 منتشر شده است، نشاندهنده یک گام مهم در جهت توسعه درمانهای ژنتیکی برای بیماریهای ارثی است. این تحقیق نه تنها امیدهایی را برای بیماران مبتلا به این بیماریها به وجود آورده است، بلکه پلی را برای تحقیقات بیشتر در زمینه تحویل ژن و درمانهای نوین باز کرده است.
منبع:
Thiophene-based lipids for mRNA delivery to pulmonary and retinal tissues